Sobre el proyecto
¿Qué es el hepatoblastoma?
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El hepatoblastoma es el principal tumor hepático en edad pediátrica que afecta principalmente a niños menores de 3 años.
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Es el principal tumor pediátrico cuya incidencia va en aumento en todo el mundo sin que se conozcan las causas de este incremento, ni tampoco las causas que lo originan ni los mecanismos de su resistencia al tratamiento.
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Su baja incidencia (1,5 casos por millón de niños/año) y la dificultad de acceso a muestras biológicas, ha impedido mayores avances en su tratamiento, que provoca efectos adversos graves de por vida y todavía no es eficaz en el 20% de los pacientes con tumores agresivos.
Comprender mejor los mecanismos moleculares involucrados en la agresividad tumoral del hepatoblastoma y la falta de respuesta a la terapia farmacológica
Ofrecer herramientas diagnósticas y pronósticas innovadoras, así como terapias más eficaces que serán evaluadas en modelos innovadores, algunos de los cuales serán derivados de pacientes con hepatoblastoma.
OBJETIVOS DEL PROYECTO
"El objetivo final es sentar las bases biológicas de una futura medicina personalizada para los pacientes con hepatoblastoma que permita mejorar su calidad de vida y alargar su supervivencia"
¿Como lo vamos a hacer?
WP1
Caracterización molecular del biorepositorio europeo
En este bloque de tareas continuaremos centralizando las muestras biológicas de pacientes pediátricos con cáncer hepático incluidos en el ensayo clínico PHITT. Finalizado el PHITT, se empezarán a coleccionar muestras de España y también de aquellos otros centros/países que estén interesados. Todas las muestras se anotarán a nivel clínico, patológico y molecular
Establecimiento de nuevos modelos experimentales de cáncer hepático infantil
WP2
Se generarán modelos celulares de resistencia a fármacos, así como organoides tumorales derivados de pacientes que se caracterizarán nivel molecular con las técnicas más avanzadas.
WP3
Identificación de dianas terapéuticas
El proyecto tiene como objetivo identificar nuevas dianas terapéuticas a partir de estudios funcionales del epigenoma, la nedilación y el resistoma de los tumores más agresivos.
Validación de nuevos tratamientos
WP4
Los medicamentos dirigidos contra las dianas identificadas en WP3 se evaluarán en los modelos experimentales establecidos en WP2, que incluirán células multirresistentes y organoides. Con estos estudios, se valolarán los tratamientos anti-tumorales más eficaces para cada subtipo tumoral y se estudiarán sus efectos en combinación con los tratamientos actuales.
WP5/6
Transferencia tecnológica
Siempre con la visión de mejorar la supervivencia y calidad de vida de los pacientes, se explorará la posibilidad de generar productos transferibles a la práctica clínica a partir del conocimiento generado a nivel diagnóstico, pronóstico y terapéutico.
Gestión de Proyectos y actividades de comunicación/difusión
WP7
A parte de la coordinación del proyecto, a lo largo del mismo se realizarán actividades de comunicación y difusión para compartir los resultados de la investigación con el resto de la comunidad científica, así como hacer llegar los avances más relevantes a la sociedad, en general, y a los pacientes y a sus familias, en particular.